日前，成立于2019年的生命科学公司SIONNA THERAPEUTICS（以下简称SIONNA）宣布正式走出隐匿模式，并完成1.11亿美元的B轮融资。该公司致力于开发针对囊性纤维化（CF）的高效、差异化治疗方法。本轮融资获得的资金将主要用于推进在CF中有潜力完全恢复囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）功能的新型小分子药物开发。SIONNA计划在未来12个月递交两款在研疗法的IND申请。
CF是一种可能致命的严重遗传疾病，由CFTR基因突变引起，导致肺部和呼吸道粘液积聚、胰腺功能受损和其他器官功能障碍，可能对健康和预期寿命产生严重影响。据统计，全球有超过10万名CF患者，约90%患者携带ΔF508基因突变，它影响CFTR蛋白的NBD1结构域的稳定性并损害CFTR功能。尽管目前已经批准了一些治疗方法，在CFTR的其他靶点上也取得了重大进展，但大多数ΔF508突变患者并未恢复完整的CFTR功能。NBD1对于CFTR的功能正常化以及在呼吸道、消化系统和其他器官中产生正常、可自由流动的粘液至关重要。
SIONNA正在开发的小分子药物管线，旨在通过稳定CFTR的NBD1蛋白域来完全恢复CF中缺陷的CFTR蛋白功能。在具有临床预测能力的体外CF模型中，SIONNA的NBD1靶向小分子药物与其它互补调节因子结合，已证明有可能使受ΔF508基因突变影响的CFTR蛋白折叠、成熟和稳定性正常化。这使得CFTR能够适当地运输到细胞表面，并正常调节离子和水的流动。通过将ΔF508基因突变患者的CFTR功能完全恢复到正常人的细胞水平，SIONNA的药物管线有可能为CF患者提供潜在“BEST-IN-CLASS”的临床治疗方案。
SIONNA总裁兼首席执行官MIKE CLOONAN先生说：“NBD1是一个众所周知且被大量研究的靶点，但通常认为被认为是一个‘不可成药’靶点。我们在NBD1靶点上的专注努力和持续进展，可能会帮助绝大多数CF患者的CFTR功能恢复正常化。我们在SIONNA的使命是显著改善CF患者的健康和生活质量。”
SIONNA还计划推进其它靶向NBD1和互补调节因子的小分子药物开发，包括靶向NBD1与CFTR的ICL4和TMD1蛋白域相互作用的界面。SIONNA计划在未来12个月内为其第一个NBD1靶向药物SION-638以及其针对ICL4的药物SION-109提交IND申请。
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