今日，田边三菱制药美国（MITSUBISHI TANABE PHARMA AMERICA，MTPA）宣布，美国FDA已批准口服依达拉奉（EDARAVONE，英文商品名RADICAVA ORS）上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是一种目前没有治愈方法，进展迅速的神经退行性疾病。RADICAVA ORS在一项关键性临床试验中，与FDA批准的静脉输注配方相比，在延缓身体机能衰退方面表现出相同的效力。新闻稿指出，这款口服配方为ALS患者提供了一种灵活的用药方式，可以使用口服或者用喂食管给药，并且不需剂量调整。
ALS是由于大脑和脊柱中的运动神经元死亡，导致肌肉功能丧失的神经退行性疾病。患者确诊后平均预期寿命为2~5年，目前治疗选择缺乏。
依达拉奉的静脉注射剂型在2017年获得美国FDA的批准上市。它的作用机制仍未完全获得澄清，被认为是通过降低氧化应激来延缓疾病进展。RADICAVA ORS是针对ALS患者制造的口服配方，它是体积为5 ML的液体配方，可以使用注射器口服或者输入到喂食管中，不需要冷藏也不需要在使用前溶解。在接受适当指导后，医务人员只需几分钟就可以完成给药。
FDA的批准得到多项研究的支持，包括评估137名ALS患者的关键性3期临床研究。试验结果显示，RADICAVA ORS在治疗24周后，与安慰剂相比，将患者身体功能衰退减缓33%。
“为了解决ALS患者的未竟需求，我们必须在发现新疗法的同时，优化已有疗法。”ALS协会总裁兼首席执行官CALANEET BALAS女士说，“我们感谢MTPA和FDA的努力，让这一口服配方成为可能。我们相信它能够进一步帮助ALS患者群体。”
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。