日前，基因治疗公司VIGENERON宣布与再生元（REGENERON）达成针对特定靶标的研发合作协议。双方将基于VIGENERON的工程化重组腺相关病毒载体（VGAAVS），开发和商业化治疗一种遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法。
VIGENERON的VGAAV载体平台旨在克服现有基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗的局限性。迄今为止，靶向感光细胞的基因疗法依赖于视网膜下注射递送载体，具有视网膜脱离和附带损伤的重大风险，并且通常不会实现广泛的感光细胞转导。VGAAV载体可以通过玻璃体内注射有效转导靶细胞，允许侧向扩散，并将常规视网膜下注射引起视网膜脱离的风险降至最低。
根据合作协议，再生元和VIGENERON将为一个未公开的IRD靶标构建和验证基于VGAAV的候选疗法。VIGENERON获得预付款和研究经费。再生元可以选择获得针对特定靶标，开发、商业化和生产基于VGAAV产品的独家许可。VIGENERON有资格获得后续里程碑付款，以及产品净销售额的特许权使用费。
“我们很高兴能与再生元合作，为罹患遗传性眼病的患者潜在提供玻璃体内递送的基因疗法。”VIGENERON联合创始人兼首席执行官徐曼博士说，“与再生元的这项协议进一步验证了我们VGAAV平台的潜力。我们的目标是克服目前基因治疗的局限性，并为有需要的患者带来一种新的治疗方法。”
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